Jak powstaje lek? Od laboratorium do apteki

Od powstania pomysłu na lek do rozpoczęcia jego sprzedaży mija zwykle od 10 do 14 lat.

Czas ten stale się wydłuża, bo władze dopuszczające leki na rynek mają coraz ostrzejsze wymagania co do dowodów ich bezpieczeństwa i skuteczności.
W przypadku leków na najgroźniejsze choroby, czyli m.in.na raka, można ten czas nieco skrócić, o ile pierwsze badania wskazują na dobrą skuteczność kliniczną. Procedura skraca się jednak tylko o miesiące, nie o lata.
Piszemy, jak krok po kroku powstaje nowy lek.


1 Najpierw w oparciu o szczegółową wiedzę na temat komórek i istoty choroby tworzy się molekułę.

2 Następnie w warunkach laboratoryjnych sprawdza się, czy ta molekuła (jeszcze nie lek) wywiera określony wpływ na komórki nowotworowe, np. hamuje ich wzrost lub je całkowicie niszczy.

3 Jeżeli uda się dowieść, że nowa molekuła ma przewidywane działanie biologiczne, rozpoczyna się etap badań na zwierzętach, które określają potencjalne działania toksyczne. Najczęściej badania przeprowadza się na szczurach laboratoryjnych. Wtedy po raz pierwszy widzimy, jak potencjalny lek zachowuje się w żywym organizmie.
Same badania przed kliniczne trwają trzy-cztery lata.

4 Kolejna faza to badania kliniczne. Ich zakres jest zawarty w pieczołowicie przestrzeganym kodeksie.

I faza badań - określa potencjalną toksyczność leku, dawkę minimalną i maksymalną oraz wszelkie cechy farmakologiczne (np.,jak się wydala, jak długo działa) przyszłego leku. Badania prowadzone są na ludziach zdrowych, którzy werbowani są przez lekarzy lub ogłoszenia w gazecie. Takie badania wbrew obiegowym opiniom najczęściej odbywają się na zasadzie wolontariatu.

II faza badań klinicznych - to potwierdzenie skuteczności leku w danej jednostce chorobowej. Prowadzona jest na małej grupie chorych (kilkadziesiąt osób).

III faza badań klinicznych - potwierdza się działanie leku na dużą populację chorych (kilkaset osób), jednocześnie sprawdzane jest bezpieczeństwo danej terapii. Weryfikuje się także, czy dany lek jest skuteczniejszy od dotychczas stosowanego standardu leczenia.
Badania kliniczne prowadzą wszystkie ośrodki onkologiczne w Polsce. Udział w badaniach bywa często ostatnią szansą dla pacjentów, którym nie pomaga standardowe leczenie. O możliwość udziału w badaniach należy zapytać lekarza onkologa. Można też skorzystać ze strony internetowej www.clinicaltrials.gov, na której firmy farmaceutyczne publikują dane o prowadzonych aktualnie badaniach wraz z informacją o tym, które ośrodki są w nie zaangażowane. Jedyny kłopot to ten, że strona jest w języku angielskim.

IV faza badań - najczęściej następuje już po rejestracji leku. Określa się podczas niej przydatność leku winnych wskazaniach (np.w związku z szerokim mechanizmem działania danej molekuły).

5 Po potwierdzeniu skuteczności cząsteczki (czyli po III fazie badań) można rozpocząć rejestrację leku. Lek musi być zarejestrowany najpierw przez Komisję Europejską. Dopiero po tym, jak Komisja wyda pozwolenie na rejestrację leku w danym kraju (np. w Polsce), koncern farmaceutyczny występuje do odpowiednich organów rządowych o rejestrację leku.

6 Po podjęciu decyzji rejestracyjnej lek jest wprowadzany do obrotu.

7 O tym, czy lek będzie refundowany, decyduje w Polsce Ministerstwo Zdrowia. Firma farmaceutyczna musi przedstawić mu skuteczność, bezpieczeństwo i efektywność kosztową leku. Ministerstwo występuje o rekomendację do Agencję Oceny Technologii Medycznych, która wydaje rekomendację po zapoznaniu się z literaturą fachową i z opiniami z innych krajów. Jeśli lek jest za drogi, prezes AO TM wnioskuje do ministerstwa, by rozmawiało z producentem o obniżce ceny. Rekomendacja Agencji o niczym jeszcze nie przesądza - ostatecznie decyduje Ministerstwo Zdrowia.